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左圖為標(biāo)準(zhǔn)的心臟結(jié)構(gòu);右圖為心肌增厚的心臟結(jié)構(gòu)。

8月2日，英國(guó)《自然》雜志將一篇論文公之于眾：美國(guó)科學(xué)家利用CRISPR基因編輯技術(shù)，修正了未被植入子宮前的人類胚胎中的、與遺傳性心臟疾病“肥厚型心肌病(HCM)”有關(guān)的基因變異。

盡管已過去一周，但風(fēng)乍起，吹皺一池春水，這篇論文引發(fā)的余波在韓國(guó)仍未平復(fù)，韓國(guó)各界的討論依然活躍。

韓國(guó)是“主角”之一

上述最新研究是被稱為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)，首次實(shí)現(xiàn)對(duì)人類早期胚胎中導(dǎo)致肥厚型心肌病突變基因的修復(fù)。韓國(guó)學(xué)者表示：“是韓國(guó)而不是美國(guó)學(xué)者主導(dǎo)了這項(xiàng)開創(chuàng)性的研究工作。”

韓國(guó)基礎(chǔ)科學(xué)研究院此前曾正式向媒體宣布，該院的“基因剪刀”技術(shù)成功完成了人體胚胎特定基因突變的修復(fù)，定向準(zhǔn)確，出錯(cuò)率處于“極低”水平。

據(jù)報(bào)道，韓國(guó)基礎(chǔ)科學(xué)研究院遺傳基因矯正研究團(tuán)承擔(dān)了這項(xiàng)工作，擔(dān)任研究團(tuán)團(tuán)長(zhǎng)的就是被稱為韓國(guó)“基因剪刀第一人”的金晉秀博士。為了該項(xiàng)研究，他此前放棄了首爾大學(xué)終身教授的頭銜。

肥厚型心肌病是一種單基因遺傳性心臟病，MYBPC3基因被認(rèn)為是致病的基因突變中最常見的一種。此次開發(fā)的“基因剪刀”能夠識(shí)別DNA中突變的MYBPC3基因堿基序列，還包含可以截?cái)郉NA鏈條的“剪刀”蛋白質(zhì)，可以準(zhǔn)確定位突變基因在DNA鏈的位置并加以清除。

這項(xiàng)研究采用了將精子和基因剪刀同時(shí)注入卵子的新技術(shù)，最終可以將父代突變基因遺傳給胚芽的概率從50%降低到27.6%。此前的實(shí)驗(yàn)中，基因剪刀只能改變部分細(xì)胞DNA堿基序列，但是新技術(shù)幾乎實(shí)現(xiàn)了100%突變基因的識(shí)別和切斷，而且有效消除了胚胎嵌合現(xiàn)象。

倫理問題成“攔路虎”

雖然成果重大，但韓國(guó)媒體還有另一個(gè)關(guān)注點(diǎn)。據(jù)韓國(guó)媒體稱，受到韓國(guó)生命倫理相關(guān)法律的限制，研究團(tuán)隊(duì)只能將開發(fā)好的基因剪刀技術(shù)拱手讓與他人，提供給外國(guó)同行進(jìn)行實(shí)驗(yàn)，最終的實(shí)驗(yàn)由美國(guó)研究人員為主的國(guó)際團(tuán)隊(duì)共同完成。

基因技術(shù)的前景無比誘人。但是在生命科學(xué)研究領(lǐng)域，韓國(guó)學(xué)者很難掩飾對(duì)美國(guó)特別是中國(guó)科研倫理環(huán)境的向往。十年前，為了挽回黃禹錫事件的影響，韓國(guó)的科技政策做了一個(gè)180度大轉(zhuǎn)彎，矯枉過正地制定了堪稱嚴(yán)厲的生命倫理法案。

隨著基因編輯技術(shù)走向成熟，倫理問題再次成為技術(shù)發(fā)展的攔路虎。如何在提升韓國(guó)科研可信度的同時(shí)，為韓國(guó)科技工作者創(chuàng)造能施展才華的法律和道德空間，越來越成為韓國(guó)主管部門的沉重議題。

亟待確立技術(shù)法規(guī)

主持此次研究的金晉秀表示，目前已知的、因DNA堿基序列排列錯(cuò)誤導(dǎo)致的遺傳疾病約有一萬種，大約1%的新生兒出生時(shí)患有某種遺傳疾病，包括血友病、紅細(xì)胞貧血癥、亨廷頓舞蹈病等高危遺傳病。而通過精確的基因識(shí)別和編輯技術(shù)，這些致病的基因突變已經(jīng)有望得到修補(bǔ)，不再遺傳給下一代。

研究人員表示，在當(dāng)前的倫理框架下，“沒有把進(jìn)行過基因矯正的卵子放入母體子宮中著床。但如果成功著床，母體將會(huì)在9個(gè)月后誕下一個(gè)肥厚型心肌病患病概率很低的健康嬰兒”。

金晉秀強(qiáng)調(diào)，在基因編輯領(lǐng)域，可以說技術(shù)上的問題已經(jīng)全部克服，已經(jīng)到了對(duì)胚芽研究取得社會(huì)共識(shí)，并確立積極的法規(guī)和制度的時(shí)候。(記者 邰舉)