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研發(fā)DNA藥物還有很長的路要走

第二看臺

“個性化醫(yī)療,將會治愈所有的疾病嗎?”10月13日,第二屆北京國際醫(yī)學(xué)工程大會暨產(chǎn)品與技術(shù)交易博覽會上,2004年諾貝爾化學(xué)獎得主、中國科學(xué)院外籍院士阿龍·切哈諾沃拋出了這樣一個問題。

讓生命延長呼喚DNA藥物

“21世紀之后,人類壽命會更長。比如可能會延長20-30年,或者是在這個世紀末的時候能活到120歲、130歲。”阿龍·切哈諾沃說。為什么可以如此長壽?

“由于很多基因突變造成遺傳基因上的缺陷,對于以前來講不可能知道的病因,通過個性化醫(yī)療就可能克服。”他表示。

個性化醫(yī)療,又稱精準醫(yī)療,是指以個人基因組信息為基礎(chǔ),結(jié)合蛋白質(zhì)組、代謝組等相關(guān)內(nèi)環(huán)境信息,為病人量身設(shè)計出最佳治療方案,以期達到治療效果最大化和副作用最小化的一門定制醫(yī)療模式。

“通過研究人類的DNA,對可能發(fā)生的疾病進行提前預(yù)知,研發(fā)出個性化的DNA藥物,可以讓人類延長生命。” 阿龍·切哈諾沃指出同一類藥物對病人效果不一樣。

一項對患乳腺癌病人的追蹤研究表明,使用同樣的藥物幾年后,一些病人去世或病情沒有明顯好轉(zhuǎn),而另一群人病情卻有好轉(zhuǎn),有的甚至治愈。“因此我們需要看兩個患相同病癥的人DNA有什么不同,針對疾病進行基因篩選,就會知道哪些藥物能真正‘對癥下藥’。”阿龍·切哈諾沃認為,通過疾病篩選可以找到人類未來會患何種病癥的基因突變,可采取相關(guān)措施來延長人們的壽命。

遭遇個性化治療障礙

“我們都希望青春永葆,獲得永生,這個夢想能不能實現(xiàn)?”雖然個性化醫(yī)療前景美好,但是阿龍·切哈諾沃卻表示,個性化醫(yī)療還面臨著諸多障礙。

如果說以阿司匹林為代表的第一次藥物革命是偶然發(fā)現(xiàn),第二次革命則是化合物組合和篩選的發(fā)生。“第三次革命則是個性化的藥物,我們可以提前知道患者得什么病。個性化藥物也即DNA藥物,可以有預(yù)見的開發(fā)出藥物,醫(yī)生可以告訴病人改變行為方式,以此來預(yù)防疾病。”阿龍·切哈諾沃說。

不過他表示,不是解決一個基因的突變就能解決問題,有些病有好多基因突變,是一個多極導(dǎo)致的疾病轉(zhuǎn)變。

因此,個性化醫(yī)療面臨著諸多個性化的障礙。病人基因的不穩(wěn)定,導(dǎo)致治療也不穩(wěn)定;人們的生活方式、環(huán)境、基因型復(fù)雜,導(dǎo)致治療方式復(fù)雜和不同……

暢銷藥時代已經(jīng)結(jié)束

在阿龍·切哈諾沃看來,個性化醫(yī)療還面臨著更廣泛的障礙。

“僅比起靶標識別和確認來,這些障礙呈現(xiàn)更加廣泛化和復(fù)雜化。許多疾病,比如新陳代謝疾病和精神疾病是多基因引起的并且基因產(chǎn)品間的因果關(guān)系還未明確;惡性腫瘤的特征是基因組的不穩(wěn)定性,并且因此靶標也不穩(wěn)定;人體試驗的復(fù)雜性,比如激素替代治療、血管支架的復(fù)雜性。” 阿龍·切哈諾沃說。

同時,阿龍·切哈諾沃說,目前人類非常缺少可靠的動物模型,比如在神經(jīng)退化、癌癥、代謝疾病等領(lǐng)域的疾病。“暢銷藥的時代已經(jīng)結(jié)束,治愈一種疾病可能會有幾種藥物,患者吃哪幾種藥可能沒有太大區(qū)別。” 阿龍·切哈諾沃直言不諱地說,“而開發(fā)新的藥物費用非常非常高,有時候一個藥物開發(fā)達到幾十億美元。”此外,不容忽視的是生命倫理學(xué)方面的問題。阿龍·切哈諾沃說,人們擔(dān)心如果制藥廠知道病人的基因組排序,個人信息會不會被泄露等。

關(guān)鍵詞: 藥物 路要走
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