美國(guó)波士頓兒童醫(yī)院科研團(tuán)隊(duì)開發(fā)出一種將“基因剪刀”包裹在納米凝膠內(nèi)的技術(shù)，利用這種“基因剪刀”療法有望安全、有效地抑制三陰性乳腺癌的生長(zhǎng)。

三陰性乳腺癌指雌激素受體、孕激素受體和人表皮生長(zhǎng)因子受體2三個(gè)主要治療靶點(diǎn)均為陰性的乳腺癌，在所有乳腺癌中占12%到17%，其特點(diǎn)是預(yù)后差、耐藥性強(qiáng)、復(fù)發(fā)率高且治療手段少。

據(jù)介紹，被譽(yù)為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)能精確定位并切斷DNA(脫氧核糖核酸)上的基因位點(diǎn)，可以關(guān)閉某個(gè)基因或引入新的基因片段，從而達(dá)到治病目的。但這種技術(shù)存在難以有效運(yùn)送至靶標(biāo)的難題：采用病毒為載體存在載荷較低且容易“感染”非靶向細(xì)胞的問題;采用普通的陽離子聚合物或脂質(zhì)納米顆粒包裹存有細(xì)胞毒性。

研究人員嘗試用無毒脂肪分子和水凝膠組成的軟性納米脂質(zhì)凝膠將CRISPR載荷包裹起來，并在凝膠表面粘上可將載荷引導(dǎo)至腫瘤部位的抗體，這種抗體可識(shí)別并靶向三陰性乳腺癌腫瘤的特定靶點(diǎn)。

這項(xiàng)發(fā)表在最近一期美國(guó)《國(guó)家科學(xué)院學(xué)報(bào)》上的研究顯示，在這種納米凝膠的幫助下，“基因剪刀”可“瞄準(zhǔn)”乳腺腫瘤并敲除促進(jìn)腫瘤發(fā)展和轉(zhuǎn)移的基因“脂質(zhì)運(yùn)載蛋白2”，編輯有效率達(dá)81%，小鼠腫瘤生長(zhǎng)速度因此降低77%，且該納米凝膠對(duì)正常組織沒有毒副作用。

研究顯示，這種柔性的凝膠粒子可與腫瘤細(xì)胞壁融合，將CRISPR載荷直接送入細(xì)胞內(nèi)部，從而增加了遞送量并降低了副作用。研究人員說，類似方法還可用于治療兒童癌癥并用于遞送傳統(tǒng)藥物。(記者周舟)